Błagają rząd o zgodę na lek

Mały Adaś rusza już rączkami, nóżkami, bawi się zabawkami, kręci główką i jest ciekawy świata. Widoczne gołym okiem postępy są efektem eksperymentalnej terapii, na którą zdecydowali się rodzice maluszka, w uzgodnieniu z lekarzami warszawskiego szpitala, w którym leczy się chłopiec. Nieosiągalny w kraju lek dla ich synka sprowadzany jest aż ze Stanów Zjednoczonych.

- W tej chorobie, nie robiąc nic, skazuje się dziecko na pewną śmierć, dlatego zdecydowaliśmy się na taką formę leczenia. Cieszymy się, że udaje nam się ją powoli zatrzymywać - uśmiecha się Aneta Skrzypek, mama Adasia.

Leku na rdzeniowy zanik mięśni do tej pory nigdzie na świecie nie ma jeszcze w obrocie. To może się zmienić, dzięki amerykańskiej firmie Biogen i jej specyfikowi o nazwie nusinersen. Kiedy pojawił się cień szansy na to, że może być on dostępny dla chorych, rodzice Adasia bardzo się ucieszyli. - To może być wielki przełom. Mielibyśmy sprawdzony lek, który przeszedł badania kliniczne. Nie przypuszczaliśmy, że doczekamy tej chwili - mówi wzruszona pani Aneta.

Entuzjazm tarnowianki i innych rodziców dzieci cierpiących na SMA studzą jednak przepisy polskiego prawa. Boją się, że przygotowywane przez rząd zmiany ustawy refundacyjnej mogą utrudnić dostęp do pierwszej terapii leczącej rdzeniowy zanik mięśni.

- Idą w dobrym kierunku, ale są niewystarczające - uważa Kacper Ruciński, prezes Fundacji SMA. Dodaje, iż nie ma też gwarancji, że lek będzie refundowany w Polsce, która jeśli chodzi o finansowanie leczenia chorób rzadkich, była dotąd na szarym końcu Europy.

Rodzice Adasia postanowili kolejny raz poruszyć niebo i ziemię. W walce o życie nie tylko swojego synka, ale także innych chorych na SMA włączyli się w akcję rodzin z całej Polski.

Pani Aneta właśnie wysłała do premier Beaty Szydło list z apelem o dostęp do leku nusinersen w Polsce.

- Chodzi o to, aby pani premier dostrzegła, że problem chorych na SMA w skali kraju jest bardzo duży. Chcemy ją zasypać listami i sprawić, żeby pomogła uratować życie naszym dzieciom - wyjaśnia mama chłopca.

Na Facebookowym profilu Adasia Skrzypka „Razem przeciw SMA - wtedy Adaś radę da” rodzice zachęcają wszystkich do podobnej korespondencji. Wspierający walkę o życie 10-miesięcznego chłopczyka już wysłali pół tysiąca listów pocztą tradycyjną i elektroniczną. Każdy dzień przynosi kolejne.

Leczenie chłopca jest niezwykle kosztowne. Półtoramiesięczna kuracja odpowiednikiem nusinersenu kosztuje około 80 tys. zł.

- Nie chcemy przez całe życie prosić o pieniądze na leczenie Adasia, chociaż wiemy, że mamy za sobą olbrzymią armię ludzi udzielających nam wsparcia. Marzymy o tym, żeby było ono refundowane i możliwe w kraju - podkreśla Aneta Skrzypek.

Dzięki akcjom charytatywnym rodzicom Adasia udało się zdobyć fundusze na roczne leczenie synka.

To ich jedyna nadzieja

Firma Biogen złożyła już wniosek o dopuszczenie stosowania nusinersenu w leczeniu pierwszej postaci rdzeniowego zaniku mięśni (cierpi na nią Adaś) w krajach UE. Rozpatrywanie wniosku przez Europejską Agencję do spraw Leków (EMA) może potrwać kilkanaście miesięcy.

Producent nusinersenu uruchomił tzw. programy wczesnego dostępu do leku w kilkunastu krajach Europy i świata.

To oznacza, że może on być oferowany przez Biogen za darmo ciężko chorym pacjentom, jeżeli ratuje zdrowie lub życie. Polskie prawo nie dopuszcza takich programów. Może to zmienić dopiero nowelizacja ustawy refundacyjnej, obecnie znajdująca się na etapie konsultacji społecznych, które zakończą się za tydzień. Fundacja SMA oraz rodziny walczą o uruchomienie takiego programu również w Polsce i zapewnienie w ustawie finansowania podawania leku w ramach programu (tzn. opieki szpitalnej, zabiegu itp.).

(koma)