Pomóżcie zebrać 8 milionów zł na ratowanie Kacperka i terapię genową w Stanach Zjednoczonych

Kacperek ma rdzeniowy zanik mięśni typu I (SMA). Urodził się w grudniu 2018 roku z tą wadą genetyczną. Jego mięśnie z dnia na dzień obumierałyby, gdyby nie codzienna prywatna rehabilitacja i lek, który otrzymuje, ale bez możliwości całkowitego wyleczenia.

Jest nadzieja i lek, zwalczający SMA w 97 procentach, ale w Stanach Zjednoczonych. W Polsce nie jest on stosowany, nie został zarejestrowany i nie jest refundowany.

- To chyba najdroższy lek na świecie. Można go podać do drugiego roku życia dziecka - mówi Michał Ryło, tata chorego Kacperka. Kwota jest zawrotna 2,1 mln dolarów, czyli około 8 mln zł. - Zbieramy pieniądze na ten innowacyjny lek - terapię genową. Nie poddamy się w walce o życie dziecka, bardzo potrzebujemy pomocy innych ludzi - mówi tata chłopca.

Rodzice nagłaśniają swój problem i proszą o wsparcie wszędzie, gdzie to możliwe. Najpierw zbierali pieniądze za pomocą internetowej zrzutki, potem przelano je na konto Fundacji Serca dla Maluszka, w której rodzice założyli subkonto dla Kacperka. Ponadto zbierają także fundusze na Siepomaga.pl/ratujemy-Kacpra. Proszą też media o nagłaśnianie akcji charytatywnych, opowiadają o chorobie dziecka dziennikarzom i błagają o wsparcie.

Gdy Kacperek się urodził, wszystko wskazywało, że jest całkowicie zdrowy i tak jego stan ocenili lekarze. Ważył ponad 4 kg, miał 60 cm. - Po kilku miesiącach zaczynało nas niepokoić to, że nie podnosił samodzielnie główki, nie wiercił się, nie ruszał rączkami. Nie chciał leżeć na brzuszku, a płacz jego był ledwo słyszalny. Mamy starszego synka i wiemy, że trzymiesięczne dziecko jest bardziej ruchliwe. Zachowanie Kacperka nas zaniepokoiło - opowiada pan Michał.

Rodzice poszli do lekarza, prywatnie. Diagnoza była straszna - SMA. Zostali skierowani do szpitala dziecięcego w Prokocimiu, a stamtąd dalej na badania. Nie czekali w kolejce na ich refundowanie, bo to zabrałoby cenne miesiące, a Ryłowie wiedzieli, że zdiagnozowany już zanik mięśni wymaga szybkiej reakcji. Badania zrobili prywatnie. Wszystko się potwierdziło Kacperek ma SMA I, najgroźniejszy jej typ. - Do niedawna ta choroba uchodziła za nieuleczalną - zaznacza pan Michał. Bez leczenia mięśnie obumierają, w wyniku czego dziecko traci władzę poruszania rączkami, nóżkami, potem traci możliwość przełykania i oddychania, a to prowadzi do śmierci.

Rodzina Ryłów chwyta się każdego sposobu, żeby wyrwać dziecko z choroby. Obecnie jest szansa na blokowanie SMA, ale bardzo droga. W Polsce podawany jest lek nusinersen niezwykle kosztowny. Kacperek jest już objęty tym leczeniem. Pierwsze trzy dawki otrzymuje się co dwa tygodnie, czwartą po miesiącu, a kolejne co cztery miesiące przez całe życie. Od stycznia tego roku lek jest w Polsce refundowany. - Na razie umowa na refundowanie jest na dwa lata. Co będzie potem? Nie wiemy - mówi Michał Ryło.

Ta niepewność paraliżuje Magdalenę i Michała Ryło. Dlatego za wysoką cenę szukają sposobów na wyleczenie. Trafili na informacje o terapii genowej w USA.

- Stosowany tam preparat podaje się tylko raz. To ten najdroższy lek świata, który dopuszczono w Stanach Zjednoczonych. Pacjentowi wstrzykują preparat oparty na „zmodyfikowanym” wirusie, dostarczającym prawidłową kopię wadliwego genu. To hamuje obumieranie mięśni i dziecko może rozwijać się normalnie. Mamy informacje od rodziców amerykańskich dzieci chorych na SMA, że ten lek jest skuteczny. Ci rodzice na forach internetowych zamieszczają zdjęcia swoich dzieci, które samodzielnie stoją przy łóżeczku. To dowody, że terapia genowa jest skuteczna - podkreślają rodzice Kacperka.

Muszą zebrać 8 mln zł i wyjechać do USA całą rodziną. Po podaniu leku - niedopuszczonego w Polsce - czeka ich jeszcze kwarantanna. Dlatego rodzina ma świadomość, że za ocean trzeba będzie wyjechać co najmniej na 1,5 roku.

Teraz najważniejsze jest zdobycie pieniędzy. - Na razie udało się zebrać łącznie około 300 tys. zł - wylicza tata chorego dziecka. Tempo zbierania trzeba jednak przyspieszyć. W zbiórkach pomagają przedstawiciele stowarzyszeń, lokalni artyści, plastycy, muzycy, sportowcy. Na razie to wszystko za mało. Trzeba zbierać więcej i szybciej.

Wpłaty na konto

Fundacja Serca dla Maluszka, ul. Kowalska 89/1, 43-300 Bielsko-Biała

Konto numer: 85 1160 2202 0000 0001 9214 1142
w tytule koniecznie: Kacper Ryło

Zbiórka internetowa

www.siepomaga.pl/ratujemy-Kacpra

Według danych ze strony internetowej Fundacji SMA:

- SMA jest najczęstszą genetycznie uwarunkowaną przyczyną śmierci niemowląt i małych dzieci.

- Z częstości mutacji szacuje się, że w Polsce zachoruje jedna na 5000-7000 osób co daje prawdopodobieństwo rzędu 1:10000 na populację.

- Zachorowalność jest niezależna od płci - SMA dotyka w jednakowym stopniu osoby płci męskiej i żeńskiej.

FLESZ - Nocowanie przy chorym w szpitalu za darmo